Categorii
Celule stem

Ghidul părinților în tratamentul cu celule stem al autismului

Organizația americană non-profit „The Parent’s Guide to Cord Blood” a publicat în luna mai un articol despre cele mai noi descoperiri în terapia cu celule stem și un îndrumar pentru părinți în care se explică în mod clar caracteristicile terapiei cu celule stem pentru autism, fie că este vorba despre celule mononucleare din sângele ombilical sau de celule mezenchimale/stromale din ţesutul ombilical.

Cum a început terapia cu celule stem pentru disfuncţile cerebrale?

Ideea de a folosi terapia cu celule stem pentru autism a început cu terapia cu celule stem pentru paralizie cerebrală, care la rândul ei a început cu transplantul de elule stem pentru disfuncţii metabolice.

Lăsate netratate, aceste disfuncţii duc la dizabilităţi cognitive şi fizice, şi în cele din urmă la deces. Rezultate publicate au fost majore: transplantul de celule de măduvă au salvat viaţa pacienţilor. Funcţiile lor cognitive nu doar că au încetat să involueze, dar chiar s-au îmbunătăţit. Îmbunătăţirile cognitive pentru pacienţii cu probleme metabolice au dus la ipoteza că un tratament similar ar putea ajuta pe copiii cu disfuncţii neurologice, precum paralizia cerebrală sau autismul.

Tratamentul constă în transfuzii intravenoase a unor celule mononucleare de măduvă (MNC), un component al sângelui care include şi celule stem.

Unde este aici locul autismului?

Tulburarea de spectru autist (TSA) nu este de obicei diagnosticată până ce copilul nu atinge vârsta de câţiva ani, pe baza unor dificultăţi de comunicare şi de relaţionare, şi pe baza unui comportament rigid şi repetitiv. TSA se consideră că are numeroşi factori de risc şi căi de evoluţie, aşa că neurologii o numesc o disfuncţie „eterogenă”.

Pentru unii copii există o componentă genetică: peste 1000 de gene vizate au fost asociate cu autismul, care se crede că e o caracteristică în unele familii, iar gemenii sau fraţii au şanse mai mari să dezvolte împreună autism. Şi alţi factori de mediu au fost asociaţi cu autismul: vârsta părinţilor, sănătatea mamei în timpul sarcinii, expunerea la metale grele în copilărie, şi altele.

Există studii cu privire la celulele stem pentru autism?

Autismul este un câmp interesant de cercetare pentru terapia cu celule stem deoarece există dovezi că anumite celule stem, administrate intravenos, pot îmbunătăţi reglarea per total a sistemului imunitar şi conexiunile neurologice ale creierului.

Echipa dr. Kurtzberg de la Universitatea Duke a lansat primul test clinic în acest sens pe copii autişti, cu propriul lor ţesut ombilical.

Deşi studiul nu a avut un grup de control, rezultatele publicate au arătat îmbunătăţiri semnificative pe scala de maturitate socială Vineland ca şi pe scala de măsură clinică. Îmbunătăţirile au fost mai vizibile la copiii care aveau deja un IQ verbal de 70 sau mai bun. Un studiu similar la Sutter Health din California, utilizând o cantitate mai mică de celule, nu a arătat însă îmbunătăţiri vizibile.

De atunci, atât Universitatea Duke cât şi Panama Stem Cell Institute au completat cercetările clinice care tratează autismul cu surse diferite de celule, inclusiv celulele mezenchimale (MSC) ombilicale.

Rezultatele testului Panama au fost transmise unei publicaţii de specialitate şi aşteaptă unda verde pentru publicare, în timp ce datele de la Universitatea Duke sunt încă în pregătire.

De ce să tratăm autismul cu celule mezenchimale stem (CSM)?

Pe baza studiilor de laborator şi a testelor clinice pentru alte tulburări, CSM sunt principalul tip de celule utilizat pentru a trata bolile şi inflamaţiile autoimune. Sursele primare pentru CSM în testele clinice sunt măduva osoasă, ţesutul gras şi ţesutul ombilical. Celulele CSM sunt cel mai utilizat tip de celule în medicina regenerativă deoarece, pe lângă potenţialul de a trata orice formă de inflamaţie, au fost considerate de asemenea „privilegiate imunitar”. A fi privilegiat imunitar înseamnă că celulele nu mai declanşează sistemul imunitar în sensul de a fi considerate celule străine. Ultimele cercetări imunologice despre CSM arată că totuşi acestea nu sunt 100% privilegiate, ar fi mai corect că sunt „imunitar discrete”. Testări atent făcute arată că după primirea de CSM de la un donator, mulţi pacienţi nu dezvoltă anticorpi împotriva donatorului. Din fericire, aceşti anticorpi rămân la un nivel scăzut care nu produce simptome.

Care sunt diferenţele între terapia cu celule stem din sângele ombilical faţă de celule stem din ţesutul ombilical?

Până la ora actuală, nu există o dovadă clară despre care terapie cu celule stem este mai bună pentru pacienţii cu autism: cea cu celule stem din sângele ombilical sau cea cu celule stem din ţesutul ombilical. Acum câţiva ani, un studiu despre autism din China anunţa că o combinaţie dintre cele două era mai bună decât varianta cu celule din sângele ombilical singură.

La ora actuală, Universitatea Duke conduce un test clinic care testează comparativ cele două pentru diagnosticarea paraliziei cerebrale.

Din ceea ce cunoaştem, celulele stem din sânge necesită compatibilitate de antigen leucocitar uman. Totuşi, gradul de compatibilitate necesar continuă să fie controversat. Un studiu publicat în 2018 a conchis că atunci când pacienţii unor atacuri cerebrale au primit transfuzii de sânge ombilical incompatibil nu au existat reacţii adverse. Aşadar, este de văzut ce grad de compatibilitate este necesar pentru transfuzia de sânge ombilicial.

Dozajul pentru celule stem cu sânge ombilical este mai ridicat decât pentru celule stem din ţesut ombilical, asta în mare parte pentru că a doua categorie a fost izolată şi menţinută pentru a crea o populaţie mai concentrată de celule, în timp ce primele reprezintă doar o componentă minoră. De asemenea, celulele stem din ţesutul ombilical nu reprezintă o componentă naturală a sângelui şi de aceea administrarea lor intravenoasă trebuie făcută cu grijă.

Cea mai mare diferenţă pe care pacienţii trebuie să o ia în calcul este cantitatea diferită de ţesut necesară pentru cele două tipuri de terapie. Procesarea sângelui ombilical constă în primul rând în centrifugarea sângelui pentru a separa componenta utilă, ceea ce ia doar câteva ore. Pentru ţesutul ombilical, pregătirea implică mai multe stadii de cultură în laborator, ceea ce poate duce până la o lună. Se spune că oricare două laboratoare diferite nu produc acelaşi ţesut ombilical, deoarece procesul are atât de multe detalii, inclusiv modul în care au fost gestionate celulele şi ce substanţe au fost folosite, încât diferenţe sigur vor exista.

Terapia cu celule stem pentru autism este încă la stadiul de tratament experimental,  cercetările în acest domeniu fiind în desfășurare în toată lumea. Atunci când o clinică vă promite rezultate sigure sau pretinde că terapia cu celule stem poate vindeca orice, e sigur locul de care să fugiți cât vă țin picioarele. În medicină, rezultatele – din păcate – nu pot fi garantate iar tratamentele minune nu există.

Întrebări pe care părinții ar trebui să le pună clinicii ce le propune terapia cu celule stem pentru autism: 

  1. Întrebați dacă persoana care administrează terapia este pregătită pentru intervenție în caz de reacții adverse provocate de transfuzie. E o măsură de siguranță de bază. Aflați ce fel de celule stem urmează să primească copilul dumneavoastră și în ce cantitate – din sângele ombilical e necesară o doză de 25 de milioane celule stem per kilogram iar cât privește celulele stem din tesut ombilical doza necesară este de 2 milioane per kilogram. Trebuie discutat și aspectul dezvoltării de anticorpi și cum va fi manageriată problema.
  2. Cereți informații despre identitatea laboratorului care furnizează celulele stem. Apoi, contactați laboratorul și cereți rapoarte ale unor terți acreditați cu privire la produsele lor. Nu ar trebui să plătiți milioane pentru celule stem fără confirmarea că veți primi celule viabile. Oricare laborator care are încredere în produsele biologice pe care le furnizează ar trebui să ofere acest tip de rapoarte.
  3. Întrebați cum vor fi transportate aceste celule stem la clinică pentru a fi administrată terapia. Celulele stem trebuie să fie criogenate iar când se decide administrarea lor să fie dezghețate.
  4. Căutați studii independente cu privire la metoda și tipul de terapie pe care clinica vi le propune. Nu vă bazați doar pe testimonialele puse la dispoziție de clinică sau broșuri oferite de aceasta, pentru că pot fi doar materiale de promovare ce omit informații importante, în scopul de a convinge mai ușor să cumperi un produs de-al lor.
  5. Citiți cu mare atenție contractul pe care urmează să îl semnați cu clinica. Multe clinici au contracte cu clauze inacceptabile sau care pot induce în eroare cu privire la costurile finale sau serviciile oferite. Cunoșteți-vă drepturile și cereți completări sau anulări de clauze.
  6. Luați în considerare că orice tratament de acest tip într-o clinică vă poate descalifica copilul de la a participa în eșantioane de cercetare experimentală a unor terapii.

Life Solutions este unicul partener al celei mai mari bănci de celule stem din Germania care are și bancă publică, Vita34. Life Solutions oferă clienților săi acces GRATUIT la banca publică în caz de nevoie. Informarea corectă a viitorilor părinți în domeniul recoltării, procesării, stocării și folosirii, în caz de necesitate, a celulelor stem din sângele și/sau cordonul ombilical al copilului, la naștere, reprezintă o prioritate pentru Life Solutions. Puteți obține toate răspunsurile la întrebările dumneavoastră de la un consultant Life Solutions la [email protected] .