Autoritatea americană FDA (Food and Drug Administration – Administrația pentru Alimente și Medicamente) a aprobat utilizarea unei noi terapii cu celule, pentru pacienții care suferă de mai multe tipuri de cancere ale sângelui, pentru a reduce riscul infecțiilor în urma transplanturilor cu celule stem.
Noul tratament aprobat de autoritatea americană FDA se numește Omisirge (omidubicel-onlv) și este o terapie cu celule stem alogene (provenite de la donatori, nu de la beneficiar) modificate din celulele recoltate din sângele din cordonul ombilical. Acest tratament grăbește vindecarea unui tip de leucocite – numite neutrofile – din corp și reduce riscul infecțiilor în urma transplantului cu celule stem.
„Această aprobare este un pas în față important în ceea ce privește tratamentele cu celule stem pentru pacienții cu cancere ale sângelui”, a declarat Dr. Peter Marks, directorul centrului din cadrul FDA care evaluează noile terapii. „Accelerarea regenerării leucocitelor din organism poate reduce posibilitatea de infecții grave sau copleșitoare pentru corp, asociate cu transplanturile de celule stem. Această aprobare reflectă angajamentul continuu al FDA pentru a sprijini dezvoltarea terapiilor inovatoare pentru cancere care amenință viața pacienților”, a mai spus Marks.
- Provocările cancerelor hematologice
- Tipuri de cancer hematologic
- Trei decenii de transplant cu celule stem
- Transplantul cu celule stem
- Boala grefă-contra-gazdă
- Infecții în urma transplantului
- Un nou pas în tratamentul cu celule stem
- Efecte secundare
- Bibliografie
Provocările cancerelor hematologice
Cancerele de sânge sunt o formă de cancer provocată de multiplicarea incontrolabilă a celulelor din sânge, ceea ce perturbă abilitatea acelor celule de a-și desfășura activitatea normală. Această multiplicare anormală începe frecvent în măduva osoasă, care este formată din celule stem care se dezvoltă ulterior în tipuri diferite de celule din sânge, fiecare cu funcții specifice în organismul uman.
Cancerele de sânge reprezintă în jur de 10% din cazurile de cancer și pot fi fatale, cu diverse rate de supraviețuire, depinzând de o multitudine de factori, inclusiv tipul de cancer diagnosticat. Chiar și cele non-fatale pot duce la daune grave în corp. Printre simptome se numără oboseală, dureri în oase și articulații, transpirație nocturnă, infecții, stare generală de slăbiciune, pierdere în greutate și febră.
Tipuri de cancer hematologic
Există trei categorii de cancer hematologic, în funcție de celulele din sânge care devin canceroase, fiecare cu subcategoriile sale. Leucemia apare atunci când celulele albe din sânge devin canceroase, limfomul se referă la limfocitele care devin canceroase, iar mielomul este o categorie care se referă la celulele plasmatice care devin canceroase.
Fiecare dintre aceste trei categorii include diverse tipuri de cancer care pot avea rate diferite de supraviețuire, recuperare și agresivitate.
Trei decenii de transplant cu celule stem
Suntem deja în al patrulea deceniu de dezvoltare a tratamentelor cu celule stem în medicina regenerativă, pentru a prelungi viața pacienților care suferă de nenumărate probleme de sănătate – inclusiv mai multe tipuri de cancer. În principiu, transplanturile cu celule stem ajută la vindecarea unui sistem imunitar răvășit de boli sau de tratamentele agresive (precum radioterapie și chimioterapie) pentru alte boli.
Deja de peste 15 ani, celulele stem recoltate la naștere din sângele cordonului ombilical sunt folosite ca alternativă la măduva osoasă în medicina de transplant. Recoltarea măduvei osoase este mult mai dureroasă și vine la pachet cu riscuri, față de recoltarea la naștere, care nu are niciun risc pentru mamă sau pentru copil. Până acum au avut loc zeci de mii de transplanturi cu celule stem și, potrivit studiilor de profil, acest tip de transplant are efecte secundare reduse față de transplanturile de măduva osoasă.
Transplantul cu celule stem
Celulele stem sunt esențiale atunci când vine vorba de tratamentul pentru cancer, pentru că este ultima fază a unui proces care ucide celulele canceroase. Din păcate, odată cu distrugerea celulelor canceroase, este distrus și sistemul imunitar, esențial pentru buna funcționare a organismului. Aici intervine transplantul cu celule stem, care poate revitaliza sistemul imunitar: celulele stem sănătoase sunt introduse în organism pentru a ajuta la regenerarea producției și funcțiilor normale ale celulelor sanguine.
Înainte de a primi acest tip de tratament, pacientul trece prin alte tratamente, prin care propriile celule stem sunt eliminate, iar corpul său este pregătit pentru noile celule stem.
Transplantul este de două tipuri: autolog (sunt transplantate propriile celule stem ale pacientului) și alogen (sunt transplantate celule stem de la un donator). După transplant, urmează o perioadă de aproximativ câteva luni în care noile celule stem se integrează în măduva osoasă a pacientului și apoi se multiplică, pentru ca sistemul imunitar să fie regenerat.
Atunci când vine vorba de transplantul alogen, există riscul unor infecții severe și, câteodată, mortale.
Boala grefă-contra-gazdă
Boala grefă-contra-gazdă este o afecțiune care apare în urma transplantului cu celule stem hematopoietice și se declanșează atunci când limfocitele T ale donatorului, care răspund de buna funcționare a sistemului imunitar, percep celulele sănătoase ale beneficiarului ca fiind străine și le atacă.
Pacienților care fac transplant de celule stem le este administrat un tratament pe bază de steroizi care inhibă aceste celule. Fix acest tratament cu steroizi crește riscul unor infecții fungale.
Infecții în urma transplantului
Infecțiile care pot fi contractate în urma transplantului cu celule stem pot fi fungice, virale sau bacteriene. Din cauza sistemului imunitar suprimat, acestea se dezvoltă mai rapid decât normal și pot fi mult mai agresive.
Infecțiile fungice se pot dezvolta în organism la zile, săptămâni și chiar luni în urma transplantului cu celule stem, iar riscurile cresc în cazul în care pacientul suferă de boala grefă-contra-gazdă – termenul în care pot fi contractate infecțiile este prelungit. Infecțiile fungice pot fi similare cu infecțiile virale sau bacteriene. Unele pot fi contractate în spital.
Infecțiile bacteriene cele mai frecvent întâlnite sunt cele cu legionella, stafilococ sau bacili.
Un nou pas în tratamentul cu celule stem
Aici intervine noul tratament aprobat în Statele Unite: Omisirge ajută sistemul imunitar să-și revină mai repede, ceea ce duce la revigorarea mai rapidă a celulelor neutrofile din corp, iar riscul pentru contractarea ulterioară a infecțiilor scade.
Omisirge este administrat intravenos ca o singură doză și este compus din celule stem umane alogene, care provin din sângele cordonului ombilical. Aceste celule stem sunt procesate și cultivate împreună cu o formă de vitamină B3, nicotinamidă. Fiecare doză este specifică pentru pacient și provine de la un donator pre-ales. Deci este o terapie alogenă – nu se folosește de celulele proprii ale pacientului.
Siguranța și eficiența lui Omisirge a fost studiată cu ajutorul unui studiu desfășurat în mai multe centre de cercetare, care a comparat rezultatele pentru pacienți între utilizarea Omisirge și transplantul cu sânge din cordonul ombilical. Cei 125 de subiecți pe care a fost realizată cercetarea aveau vârste cuprinse între 12 și 65 de ani. Toți participanții sufereau de diferite tipuri de cancer hematologic. Eficiența Omisirge a fost măsurată în funcție de timpul necesar pentru revitalizarea neutrofilelor pacienților, dar și în funcție de incidența infecțiilor din urma transplantului.
87% din participanții care au primit, în mod distribuit aleatoriu, Omisirge, au avut parte de revitalizare a neutrofilelor în medie de 12 zile după tratamentul cu produsul, față de 83% din subiecții care au avut parte de transplant cu sânge din cordonul ombilical, și ale căror neutrofile au avut parte de revitalizare după o medie de 22 de zile.
Infecțiile bacteriene sau fungice în decurs de 100 de zile după transplant au apărut în 39% din cazurile participanților care au primit doza de Omisirge, față de 60% din pacienții din grupul de control, care au primit transplant cu sânge din cordonul ombilical.
Efecte secundare
Există nevoia de precauție atunci când vine vorba de tratamentul cu Omisirge: produsul poate cauza efecte secundare severe, care trebuie să fie luate în considerare atunci când se măsoară riscurile și beneficiile tratamentului. Printre efectele secundare posibile se numără reacțiile la infuzie, boala grefă-contra-gazdă, eșecul grefării (apare când celulele noi nu pot produce celule sanguine), transmiterea de infecții serioase sau boli genetice rare de la celulele donatoare, dar și apariția unor tumori maligne ulterioare.
Cele mai comune reacții adverse asociate cu tratamentul cu Omisirge au inclus infecții, boala grefă-contra-gazdă și reacții la infuzie. Pacienții care sunt tratați trebuie să fie monitorizați pentru simptomele tuturor acestor probleme de sănătate.
Bibliografie:
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK538235/#:~:text=Graft%2Dversus%2Dhost%20disease%20(GvHD)%20is%20a%20systemic,the%20tissues%20of%20the%20recipient.
- https://www.cancercenter.com/blood-cancers
- https://www.hematology.org/education/patients/blood-cancers
- https://www.cdc.gov/fungal/infections/stem-cell.html#:~:text=If%20you%20receive%20stem%20cells,your%20risk%20for%20fungal%20infection.&text=The%20steroid%20medications%20given%20to,of%20getting%20a%20fungal%20infection.
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7121717/
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7120030/