Categorii
Celule stem

Tratamentul cu celule stem, o alternativă cu potențial pentru cei care suferă de anemie

O formă des-întâlnită de anemie este cauzată de deficiența de fier și poate fi tratată cu suplimente alimentare și schimbarea alimentației. Însă anemia are nenumărate forme și cauze, iar unele dintre ele pot fi tratate doar prin transplant de măduvă osoasă. Pentru aceste tipuri, tratamentele cu celule stem pot fi o alternativă mai simplă și mai accesibilă cu potențialul de a salva vieți. 

În ultimii 25 de ani – începând de la jumătatea anilor ‘90 – s-au desfășurat mai multe studii clinice care au explorat potențialul pe care îl au terapiile cu celule stem în tratarea tipurilor dificile, momentan incurabile, de anemie. Rezultatele sunt îmbucurătoare în ceea ce privește anemia aplastică, anemia Fanconi și anemia falciformă/ siclemia.

  • Ce este anemia
  • Tipuri de anemie
  • Simptome ale anemiei
  • Tratamente tradiționale pentru anemie
  • Ce oferă tratamentele cu celule stem?
  • Anemia aplastică și celulele stem
  • Anemia Fanconi și celulele stem
  • Anemia falciformă și celulele stem
  • Concluzii

Ce este anemia

Anemia este o afecțiune care descrie un deficit de globule roșii sănătoase în sânge – scăderea cantității de hemoglobină din interiorul eritrocitelor, adică celulele sangvine care transportă oxigenul către organe. Există peste 400 de tipuri de anemie descoperite, care au cauze diferite. Anemia poate fi de fapt manifestarea unei alte afecțiuni, care necesită analize pentru determinarea unui diagnostic. Unele tipuri pot fi prevenite printr-o alimentație sănătoasă. Unele pot fi temporare sau pe termen lung sau pot fi ușoare, moderate sau severe, depinzând de nivelul hemoglobinei din sânge.

Tipuri de anemie

Cum am spus mai sus, în total există în jur de 400 de tipuri de anemie, dar în general sunt grupate în trei mari categorii, în funcție de cauza pentru care apar.

  1. Anemii hemolitice 

Acestea au cele mai variate cauze de producere, printre care pierdere de sânge, distrugerea eritrocitelor în interiorul vaselor de sânge, defecte metabolice, anomalii în membrana eritrocitară și altele.

  1. Anemii prin defecte de maturare eritrocitară

Acestea sunt legate de defecte în citoplasma sau nucleul eritrocitelor și pot fi: deficit de fier, talasemie, anemie sideroblastică, deficit de folați, de vitamina B12, sau toxicitate medicamentoasă.

  1. Anemii în urma unei eritropoieze ineficiente, adică probleme cu sinteza acestor celule la nivelul măduvei osoase

Acestea apar în eritroblastopenie congenitală sau dobândită, insuficiență renală, tiroidiană sau hipofizară, dar și diseritropoieză congenitală sau dobândită.

Simptome ale anemiei

Nu toate tipurile de anemie se manifestă la fel și următoarele simptome nu semnalizează 100% o posibilă anemie. Ele variază în funcție de cauza declanșatoare. Unele nici nu au simptome sau acestea ar putea fi ușoare, pentru a masca instalarea afecțiunii, care se agravează în timp.

În principiu, simptomele la care ar trebui să ai grijă și pe care să le explorezi alături de medic sunt: oboseală, senzație de slăbiciune în mușchi, piele palidă sau gălbuie, palpitații la inimă, dificultăți în respirație, confuzie sau amețeală, dureri în piept, mâini și picioare reci, dureri de cap.

Majoritatea pacienților anemici au probleme cu deficiența de fier. Hemoglobina este compusă din fier și proteine și nivelul ei scade atunci când corpul pierde mai mult fier decât câștigă prin alimentație. Femeile sunt mai susceptibile la deficiența de fier în timpul menstruației, sarcinii și lactației, și copiii la fel, în timpul perioadei de creștere și pubertății.

Tratamente tradiționale pentru anemie

În mod normal, anemia este tratată prin eliminarea cauzei. În cazul deficienței de fier, asta înseamnă suplimente alimentare și schimbarea alimentației. În cazul mai multor tipuri de anemie, însă, cauza afecțiunii nu poate fi eliminată și atunci cel mai la îndemână tratament este transfuzia de sânge sau a componentelor din sânge, cu scopul de a ridica nivelul hemoglobinei cât de repede se poate.

Transfuzia nu poate să vindece anemia, însă poate să amelioreze simptomele acestei afecțiuni, pentru că oferă globulele roșii pe care corpul nu le poate produce. În general nu există limită pentru câte transfuzii se pot face, însă câteodată există complicații în urma transfuziilor multiple. În timp, corpul poate dezvolta anticorpi care să „lupte” cu noile globule roșii.

O altă opțiune pentru anumite tipuri de anemie, precum anemia aplastică, este transplantul de măduvă osoasă, pentru ca aceasta să poată ridica nivelul hemoglobinei.

Ce oferă tratamentele cu celule stem?

În general, alternativa prezentată de terapiile cu celule stem oferă posibilitatea de a corecta în mod rapid și stabil ritmul de formare a sângelui, ceea ce ajută organele interne să fie alimentate din nou cu oxigenul atât de necesar.

Celulele stem hematopoietice recoltate din sângele din cordonul ombilical la naștere se pot transforma în globule roșii sănătoase care pot trata o serie de tipuri de anemii severe.

În cazul tipurilor de anemii ereditare, transplanturile cu celule stem pot repara gena defectă, pentru a corecta celulele stem hematopoietice ale pacientului. Cercetările în acest câmp de studiu sunt încă în curs de desfășurare și dezvoltare.

Anemia aplastică și celulele stem

Anemia aplastică este o afecțiune care apare atunci când la nivelul măduvei spinării nu se mai produc eritrocite, leucocite și trombocite, ceea ce duce la scăderea cantitativă a elementelor din sângele periferic – pancitopenie. Anemia aplastică poate fi congenitală sau dobândită. Cea congenitală apare în general la copii. În jur de jumătate din cazurile pentru cea dobândită au o cauză necunoscută, iar cealaltă jumătate de cazuri apare în urma expunerii la agenți interni fizici, biologici sau chimici sau din cauza utilizării unor medicamente.

Pentru pacienții tineri și în formă, un transplant de celule stem de la un donator – în mare parte un frate sau o soră – este tratamentul cel mai la îndemână și singura posibilitate de vindecare. Procedura implică doze de chimioterapie și radioterapie care suprimă sistemul imunitar al pacientului, pentru ca organismul acestuia să nu respingă celulele stem noi. Apoi celulele stem sănătoase sunt injectate intravenos în sânge, unde migrează în măduvă osoasă și încep să creeze noi celule. Tratamentul oferă o șansă de 75-90% de vindecare pe termen lung.

Un studiu din 2017 a arătat că terapia cu celule stem embrionice este o opțiune potențială pentru tratamentul pacienților cu anemie aplastică, o opțiune eficientă și sigură. Studiul a demonstrat îmbunătățiri remarcabile ale pacienților în urma administrării acestei terapii, fără efecte adverse.

Anemia Fanconi și celulele stem

Anemia Fanconi este o boală genetică rară, dar forma de insuficienţă medulară ereditară cel mai frecvent întâlnită. Pacienții care suferă de ea sunt caracterizați prin statură mică, anomalii scheletale, anemie aplastică, incidenţă crescută de leucemie şi tumori solide, dar şi sensibilitate celulară crescută la agenţii toxici pentru ADN.

Pentru această afecțiune, care este fatală, transplantul alogen de măduvă osoasă a rămas unica metodă de vindecare. Dar progresul recent în domeniul terapiilor cu celule stem oferă oportunități promițătoare pentru o alternativă sau pentru ameliorarea suferinței acestor pacienți.

Un studiu din 2016 a analizat rezultatele pentru pacienții care au avut parte de transplant cu celule stem hematopoietice și potrivit rezultatelor, 75% supraviețuiseră la aproape patru ani de la tratament, fără să fie dependenți de transfuzii de sânge. Primele 100 de zile după tratament erau critice pentru supraviețuirea pacienților.

Anemia falciformă și celulele stem

Anemia falciformă/ siclemia/ drepanocitoza este o boală ereditară recesivă, caracterizată printr-o formă anormală a hematiilor – în loc să aibă o formă de disc biconcav, așa cum este normal, hematiile au o formă de seceră („sickle”, în engleză). Aceste celule diforme au tendința să se lipească una de cealaltă și să ducă la blocaje în vasele de sânge strâmte – ceea ce poate duce la dureri mari, infecții, leziuni la nivelul organelor și AVC-uri. De asemenea, celulele nu pot transporta oxigen la organele interne în mod eficient.

În 2017, un băiețel în vârstă de opt ani din Emiratele Arabe Unite a fost vindecat de anemie falciformă datorită celulelor din cordonul ombilical de la nașterea fratelui său mai mic. Statistic vorbind, atunci când donatorul este un frate compatibil, pacientul are 90% șanse de a se vindeca în urma transplantului cu celulele stem.

Concluzii

Deși medicina încă nu are soluții 100% viabile pentru pacienții care suferă de anemie, există rezultate îmbucurătoare care oferă speranță pacienților dependenți de transfuzii de sânge și care ar merita o calitate a vieții mai bună. Mai multe studii și transplanturi cu celule stem au fost realizate, iar câțiva dintre pacienți s-au vindecat. Pe lângă tipurile de anemii discutate – anemia aplastică, anemia Fanconi și anemia falciformă – s-au realizat studii și pentru a verifica viabilitatea transplanturilor cu celule stem pentru deficiența de G6PD, talasemie, Sindromul Diamond-Blackfan, aplazia pură a seriei eritrocitare, hemoglobinuria paroxistică nocturnă și alte boli rare.

Bibliografie: